Si chiamano CAR-T cells (sigla che riassume la definizione di Chimeric Antigen Receptor T-Cells) e rappresentano una nuova speranza per le cure oncologiche. In pratica, si tratta di una terapia che permette di restituire al sistema immunitario dei pazienti la capacità di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali.
Tutto "merito" della cosiddetta cellula T, il killer più implacabile del sistema immunitario umano. La metodologia in questione punta a fare "legare" il gene CAR alla cellula malata, aprendo la strada appunto a T che può distruggerla. Un "piano" che funziona soprattutto contro la leucemia linfoblastica e contro il linfoma diffuso a grandi cellule in pazienti refrattari alle terapie standard e che dunque vedono estremamente ridotte le loro aspettative di vita.
"Ogni anno - spiega Franca Fagioli, direttore SC Oncoematologia pediatrica e centro trapianti del Regina Margherita - vengono diagnosticati circa 500 casi di leucemia linfoblastica acuta nella popolazione pediatrica. Di questi, 50 vengono seguiti presso il nostro Centro. In più dell'80% dei casi il paziente riesce a guarire, ma per chi presenta una recidiva della malattia la percentuale scende al 50. L'immunoterapia basata sui CAR-T cells ha dato risultati promettenti, con alcuni aspetti da definire".
Le CAR-T sono state presentate questa mattina a Torino, tappa di un Road show organizzato da Motore Sanità che sta coinvolgendo tutta Italia e che vuole promuovere questi tipo di procedure all'interno del sistema sanitario regionale.
"Sono una nuova tipologia di immunoterapia che per la prima volta si dimostra capace di guarire alcuni tipi di tumori ematologici - spiega Mario Boccadoro, direttore SC Ematologia universitaria AOU Città della salute di Torino -. CAR-T aprono la strada a speranze di guarigione".
"In attesa delle direttive definitive da parte dell'Aifa - dice Benedetto Bruno, direttore SSD Trapianto allogenico cellule staminali di Città della Salute - le Regioni iniziano a valutare la possibilità di applicare le terapie con CAR-T cells nelle proprie strutture. Un'applicazione che dipende da prospettive clinico-biologiche e regolatorie, visto che si tratta di terapia genica, ma anche degli investimenti necessari alle reali capacità delle strutture esistenti".
A fronte delle convinzioni mediche, tuttavia, non mancano però le incognite. Sia sui pazienti che possono effettivamente essere sottoposti positivamente a queste cure, sia sui costi e sulle procedure da seguire nella Sanità regionale. "Una vera innovazione come potrebbe essere questa, è importante quando i benefici possono riguardare tante persone - dice Silvio Falco, direttore generale di Città della Salute -, ma una procedura complessa richiede un sistema complesso. Servono requisiti strutturali, tecnologicine organizzativi, linee guida e percorsi condivisi, personale formato e garanzia di competenze".
"Diverse ditte farmaceutiche seguono percorsi eterogenei e questo può creare difficoltà. Poi bisogna stimare quanti e quali pazienti, quali strutture e quali tecnologie, ma anche chi paga e cosa. Sono convinto che se i benefici sono diffusi e per tanti, è giusto pensare a una forma di rimborsabilità".